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15/07/2013 Notícias

Medicamento contra doença genética parecida com o autismo é testado

É um transtorno que possui muitas semelhanças com o autismo típico e instiga cientistas

Medicamento contra doença genética parecida com o autismo é testado

Sindrome de Rett. Esse é o nome de uma rara doença que atinge garotas com mutação genética. É um transtorno que possui muitas semelhanças com o autismo típico e instiga cientistas, que veem nela uma janela para investigar drogas mais gerais contra esse transtorno, caracterizado por problemas motores, de comunicação e de afeto.

O início dos testes de uma droga contra a síndrome de Rett, está abrindo caminho para a busca de tratamentos para o autismo, contra a qual não há nenhum tipo de medicamento.

Já foram realizados três ensaios clínicos para observar a ação do IGF1, um hormônio de crescimento, em meninas com Rett. O primeiro teste avaliou seis pacientes no Hospital Versilia, na Toscana (Itália), concluindo que o medicamento é seguro. 

Apesar  do pouco número de pacientes e da dificuldade de se quantificar qualquer efeito terapêutico do remédio nessas condições, o trabalho relata que todas as meninas tiveram melhora das funções cognitivas.

Segundo Daniela Tropea, médica que liderou o estudo clínico, "uma das pacientes, que não conseguia mover os braços agora está comendo frutas sozinha, usando suas mãos". Já é um grande avanço."

O grupo italiano ainda não conseguiu apoio para iniciar um estudo em escala maior, para avaliar a eficácia da droga. Cientistas do Hospital de Crianças de Boston, porém, já têm um teste de fase dois em andamento, com objetivo de recrutar 40 meninas.

Alysson Muotri, cientista brasileiro na Universidade da Califórnia em San Diego, defende que as duas doenças têm semelhanças o suficiente para que um mesmo tipo de tratamento funcione em ambas. Ainda não há nenhum teste programado da droga em crianças autistas, mas Muotri já mostrou que o IGF1 é capaz de "curar" neurônios criados a partir de células de crianças autistas ou com Rett.

Apesar do otimismo, ainda há dúvidas se esse hormônio é pequeno o bastante para atingir todos os neurônios necessários. Muotri ajudou os NIH (Institutos Nacionais de Saúde dos EUA) a montarem um centro que usa um sistema de pesquisa robotizado para testar centenas de compostos em amostras de células reprogramadas de crianças autistas e com Rett.

Jeffrey Neul, do Baylor College, de Houston, já começou a testar em pacientes adultas uma versão alterada do IGF1. Com ajuda de uma farmacêutica neozelandesa, ele extraiu um peptídeo e o modificou para se tornar quimicamente estável.

Com informações: Folha de S. Paulo

Assuntos relacionados: Autismo, Crianças, Rett, Síndrome de Rett, Médica